SS-31 / Elamipretida

SS-31 (elamipretida) es un tetrapéptido sintético dirigido a la mitocondria, desarrollado por Stealth BioTherapeutics. Se localiza en la membrana mitocondrial interna y protege la función mitocondrial. En septiembre de 2025 la FDA concedió la aprobación acelerada de elamipretida (marca Forzinity) para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth (adultos y niños ≥30 kg).

Se une selectivamente a la cardiolipina de la membrana mitocondrial interna, un fosfolípido esencial para la arquitectura de las crestas y la estabilidad de los supercomplejos respiratorios. Al interactuar con la cardiolipina inhibe su actividad peroxidasa, reduce la producción de especies reactivas de oxígeno (ROS) mitocondriales y ayuda a mantener la síntesis de ATP.

Aprobado (con restricciones). La elamipretida recibió aprobación acelerada de la FDA el 19 de septiembre de 2025 (marca Forzinity) para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth ≥30 kg. La aprobación exige un ensayo confirmatorio poscomercialización. No está aprobada para otras indicaciones.

SS-31 se distingue de otros péptidos mitocondriales como MOTS-c (entrada 33): SS-31 es un tetrapéptido sintético que actúa sobre la cardiolipina, mientras MOTS-c es un péptido mitocondrial natural que actúa como factor de transcripción. SS-31 es el único de este grupo con aprobación de la FDA (indicación restringida).

• 1.https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2025/215244Orig1s000IntegratedR.pdf
• 2.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41260682/
• 3.https://www.barthsyndrome.org/advocacy/elamipretide.html